Das nwm ist möglicherweise nicht das richtige Format oder Forum zur Veröffentlichung eines Spendenaufrufs. Wir haben uns dennoch dazu entschlossen. Zur Einleitung zitieren wir vorab aus einer Presseerklärung des Schweizer Pharma-Konzerns Novartis AG, der die angesprochene Therapie anbietet:
„Die spinale Muskelatrophie (SMA) gehört mit einer Inzidenz von 1:10.000 Geburten zu den seltenen genetischen Erkrankungen. In Deutschland sind dies ca. 80 Neugeborene pro Jahr. Unbehandelt erleben 9 von 10 Kindern mit SMA Typ 1 – ihrer schwersten Form – ihren 2. Geburtstag nicht oder müssen dauerbeatmet werden. Die Ursache ist der Defekt eines einzigen Gens. Die Gentherapie ist die einzige Therapie, die dieses Gen mit einer voll funktionsfähigen Kopie ersetzt, und so das Fortschreiten der Erkrankung stoppen kann. Die Behandlung erfolgt in einer einmaligen, einstündigen Infusion. Patienten in Europa steht zur Behandlung dieser seltenen und schwerwiegenden Erkrankung mit Erteilung der Marktzulassung durch die Europäische Kommission eine transformative neue Therapie – eine Einmal-Gentherapie – zur Verfügung.“
Und weiter: „Einmalige, an der genetischen Ursache ansetzende Therapien erfordern eine andere Betrachtungsweise als chronische Therapien. Sie bringen einen anderen Nutzen als chronische Therapien. Für die SMA liegen die geschätzten Gesamtbehandlungskosten in Europa bislang pro Kind allein in den ersten zehn Jahren zwischen 2,5 und 4 Mio. EUR. Die Einmal-Gentherapie hat das Potential, lebenslange Therapien kosteneffektiv zu ersetzen. Im Laufe eines Patientenlebens können nicht nur hohe Kosten, sondern auch durch lebenslange intrathekale Injektionen erforderliche Klinikaufenthalte vermieden werden.
Basierend auf dem „Value-based Pricing“, das den hohen Nutzen für die Patienten, die Familien sowie die Vermeidung von Kosten für das Gesundheitssystem widerspiegelt, haben wir einen Wert von 1 945 000 € ermittelt. In Deutschland wird die Gentherapie in den kommenden Monaten den erforderlichen Nutzenbewertungsprozess (AMNOG) durchlaufen.“ (Novartis, 18.06.2020 „Statement zum Wert von Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie in Deutschland“)
Dem nwm wurden ärztliche Gutachten, Behandlungsberichte über das Mädchen Eliz Mira vorgelegt. Bisher hat man 591.075,00 EUR (Stand 18.05.2021) gesammelt. Fehlen noch 1.258.925,00 EUR. Ebru Uysal bat um die Veröffentlichung Ihres Textes:
„Hilfe für Eliz Mira“
Die in der Türkei lebende Eliz Mira benötigt 1,85 Millionen Euro für eine Gentherapie. Die jungen Frauen Ebru Uysal aus Bocholt und Seda Islek aus Delmenhorst engagieren sich. Die in der Türkei lebende zweijährige Eliz Mira Mert leidet an Spinaler Muskelatrophie und die Kosten für die Therapie belaufen sich auf 1,85 Millionen Euro.
Die Therapie ist in der Türkei derzeit noch nicht zugelassen, die Eltern holten sich mehrere Angebote aus dem Ausland ein. Durchführen lassen will man die Behandlung in einem Krankenhaus in Dubai, dort gab es mit 1,85 Millionen Euro das „günstigste“ Angebot.
Neben Initiativen in der Türkei gibt es auch in Österreich eine Spendenaktion. Die beiden Cousinen des kranken Mädchens, Selin und Seda Ayazseven aus Prottes (Bezirk Gänserndorf), gründeten den Verein „Save a Life – Gemeinsam gegen spinale Muskelatrophie“, wo gespendet werden kann. Die jungen Frauen aus Deutschland engagieren sich ebenfalls bei dieser Spendenaktion.
„Wir haben uns übers Internet, durch eine andere Spendenaktion, kennengelernt und sind seit Februar diesen Jahres mit Herzblut dabei Familien und die Kinder zu unterstützen. Die Familien sind alle untereinander vernetzt. Und so haben wir auch von der kleinen Eliz Mira erfahren. Wir haben Spendendosen aufgestellt, haben einen Online Flohmarkt veranstaltet und für die Feiertage ebenfalls kreative Ideen umgesetzt. Alle Einnahmen werden zu 100% gespendet.“
Die Intention von Ebru Uysal und Seda Islek, sich für das Mädchen zu engagieren? „Die Kinder sind unsere Zukunft. Eliz Mira hat leider nicht das Glück in einem Land zu leben, in der das Medikament zulässig ist. So müssen wir dafür sorgen, dass diese Kinder die Chance bekommen zu leben.
INFOS
Die spinale Muskelatrophie, kurz SMA genannt, ist eine seltene, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die etwa eines von 10.000 Neugeborenen betrifft. Sie ist die häufigste erbliche Erkrankung mit Todesfolge im Säuglingsalter und wird überwiegend bereits im frühen Kindesalter diagnostiziert.
Bei SMA werden Nervenzellen, die Muskelbewegungen steuern, geschädigt, welches zum fortschreitenden Verlust dieser Zellen führt. Dadurch leiden die Betroffenen unter zunehmender Muskelschwäche, dem Hauptsymptom der SMA, sowie unter Muskelschwund (Muskelatrophie) und Lähmungserscheinungen. Die SMA ist mehr als eine Erkrankung motorischer Nervenzellen, sie beeinträchtigt auch die Funktion anderer Organe wie Herz und Verdauungstrakt.
Die Behandlung von SMA wird mittels Gentherapie durchgeführt.
Spendenkonto:
Empfänger: Save a Life
IBAN:AT51 3209 2000 0252 3033
BIC: RLNWATWWGAE
ODER ÜBER PAYPAL: LINK ZU BETTER PLACES – PAYPAL
