Das Specialty-Pharma-Unternehmen PAION AG (ISIN: DE000A0B65S3) gibt heute die Konzern-Finanzergebnisse gemäß International Financial Reporting Standards (IFRS) für 2017 bekannt.
Dr. Wolfgang Söhngen, Vorstandsvorsitzender der PAION AG, kommentierte: „2017 war für uns ein sehr erfolgreiches Jahr. Wir haben alle wichtigen klinischen Entwicklungsziele erreicht und positive Phase-III-Daten in den US-Studien bekannt gegeben. Mit Freude haben wir auch die substantiellen Fortschritte bei unseren Entwicklungs- und Kommerzialisierungspartnern in den verschiedenen Märkten verfolgt und das Jahr mit der Bekanntgabe einer Partnerschaft für Remimazolam in Japan beendet. Darüber hinaus haben wir unser Patentportfolio gestärkt und zwei erfolgreiche Kapitalerhöhungen durchgeführt.“
Er fügte hinzu: „Unsere wichtigsten Ziele für 2018 sind die Fertigstellung und Übergabe der Daten und Unterlagen an unseren US-Partner Cosmo für die USA sowie der Start einer neuen EU-Phase-III-Studie in der Allgemeinanästhesie. Wir erwarten, dass in diesem Jahr mehrere unserer Partner in ihren Märkten wesentliche klinische und regulatorische Fortschritte erreichen werden.“
Remimazolam-Entwicklungsaktivitäten
PAION fokussierte sich 2017 hauptsächlich auf den Abschluss des US-Phase-III-Entwicklungsprogramms für Remimazolam in der Indikation Kurzsedierung.
USA
Im Juni 2017 gab PAION positive Ergebnisse der zweiten pivotalen US-Phase-III-Studie für Remimazolam bekannt. Die Studie diente dazu, die Wirksamkeit und Sicherheit von Remimazolam im Vergleich zu Placebo (und mit Midazolam als Ergänzungsmedikation, sog. „rescue medication“) bei Bronchoskopiepatienten im Rahmen einer Kurzsedierung zu untersuchen. Der primäre Endpunkt und wichtige sekundäre Endpunkte wurden mit hoher statistischer Signifikanz erreicht.
Im März 2017 verkündete PAION positive Ergebnisse der US-Sicherheitsstudie mit Remimazolam in ASA-III/IV-Koloskopiepatienten (American Society of Anesthesiologists-Klassifizierung III-IV). Die Studie bestätigte sowohl das in allen früheren Studien gezeigte Sicherheitsprofil als auch die Verträglichkeit von Remimazolam in einer schwerkranken Patientenpopulation. Darüber hinaus waren die Wirksamkeit und Effizienzsteigerungen vergleichbar mit den beiden positiven konfirmatorischen US-Phase-III-Studien bei Koloskopie- und Bronchoskopiepatienten.
Basierend auf den Ergebnissen von präklinischen und Phase-I-Studien sowie in Absprache mit der FDA hat PAION zusätzliche Phase-I-Studien durchgeführt, um das Missbrauchspotential von Remimazolam genauer beurteilen zu können. Dabei wurden zwei Aspekte untersucht: ob Remimazolam in Kombination mit Alkohol unsachgemäß als KO-Droge und ob es missbräuchlich intranasal verwendet werden könnte. Im November 2017 hat die FDA mitgeteilt, dass das von PAION durchgeführte Programm zum Missbrauchspotential als ausreichend angesehen wird, um die notwendigen Daten zum Missbrauchspotential von Remimazolam beim Menschen zur Verfügung zu stellen. PAION betrachtet damit das klinische Entwicklungsprogramm für Remimazolam in der Kurzsedierung in den USA als abgeschlossen.
PAION arbeitet intensiv an der Fertigstellung und Übergabe der Datenpakete und Unterlagen aus dem umfangreichen klinischen US-Entwicklungsprogramm an den US-Lizenzpartner Cosmo, der die Einreichung des Zulassungsantrags in den USA im vierten Quartal 2018/ersten Quartal 2019 plant.
EU
In Abstimmung mit führenden Meinungsbildnern in der Allgemeinanästhesie hat PAION eine Phase-I-Studie erfolgreich durchgeführt, die der Festlegung wesentlicher Elemente sowie der Berechnung der Patientenzahl der geplanten Phase-III-Studie diente. Basierend auf den Ergebnissen der Phase-I-Studie, nachfolgender Simulationen und einer im Januar 2018 erfolgten wissenschaftlichen Konsultation bei der zuständigen europäischen Regulierungsbehörde EMA zur Festlegung des neuen europäischen Phase-III-Programms geht PAION derzeit davon aus, dass ca. 450 bis 500 Patienten für die EU-Phase-III-Studie in der Allgemeinanästhesie erforderlich sind.
PAION plant ein Studiendesign in der Allgemeinen Chirurgie ähnlich dem in Japan erfolgreich durchgeführten Phase-III-Programm in der Allgemeinanästhesie; allerdings bei kränkeren Patienten, bei denen eine höhere medizinische Notwendigkeit besteht, hypotensive Ereignisse zu reduzieren. Der Start der Studie ist derzeit im zweiten Halbjahr 2018 geplant.
Aktivitäten von Partnern in anderen Märkten
Alle Lizenzpartner unternehmen kontinuierlich Aktivitäten mit dem Fokus auf klinischen Studien und regulatorischen Interaktionen, um die zukünftige Einreichung von Marktzulassungsdossiers in den jeweils von ihnen lizenzierten Territorien vorzubereiten.
Im Mai 2017 hatte PAIONs kanadischer Remimazolam-Lizenzpartner Pendopharm, eine Division der Pharmascience Inc., zusammen mit Teilnehmern von PAION ein Pre-NDS-Meeting (NDS = New Drug Submission; Zulassungsantrag für neues Medikament) mit Health Canada für die Indikation „Kurzsedierung bei kleinen Eingriffen“. Health Canada ist die verantwortliche Behörde für die Zulassung von Arzneimitteln in Kanada. Während des Treffens konnten wichtige auf Basis der vorläufigen Begutachtung durch Health Canada aufgekommene Fragen geklärt werden. Health Canada erklärte, dass die nicht-klinischen und klinischen Datenpakete einschließlich der zum damaligen Zeitpunkt vorliegenden Daten zur Untersuchung des Missbrauchspotentials beim Menschen als ausreichend zur Einreichung des Zulassungsantrags in Kanada angesehen werden. Derzeit geht PAION davon aus, dass der Zulassungsantrag in Kanada nach erfolgter Einreichung in den USA gestellt werden wird.
PAIONs russischer Remimazolam-Lizenzpartner R-Pharm hat im August 2017 den Start einer Phase-III-Studie in Russland in der Indikation Allgemeinanästhesie bekanntgegeben. Mit dem Abschluss der Studie wird noch im ersten Halbjahr 2018 gerechnet. Anschließend plant R-Pharm die Einreichung des Zulassungsantrags, die aktuell Ende 2018 geplant ist.
Im Dezember 2017 hat PAION mit Mundipharma eine Lizenzvereinbarung für Remimazolam abgeschlossen, im Rahmen derer PAION Mundipharma die exklusiven Lizenzrechte für die Entwicklung und Vermarktung von Remimazolam in Japan gewährt. Gemäß den Bedingungen der Lizenzvereinbarung erhält Mundipharma das Recht und die Verpflichtung zur weiteren Entwicklung von Remimazolam in allen Indikationen in Japan und wird dabei von PAION unterstützt. Mundipharma wird alle Kosten für Marktzulassung und Vertrieb tragen. PAION erhält eine Upfrontzahlung in Höhe von EUR 1 Mio. (gezahlt im Januar 2018). Darüber hinaus hat PAION Anspruch auf zusätzliche Zahlungen in Höhe von bis zu EUR 25 Mio. in Abhängigkeit der Erreichung bestimmter regulatorischer und kommerzieller Meilensteine in den drei Indikationen Kurzsedierung, Allgemeinanästhesie und Sedierung auf der Intensivstation. PAION hat außerdem Anspruch auf eine gestaffelte Umsatzbeteiligung, die abhängig ist vom Absatzniveau und dem Absatzpreis (nationaler Krankenversicherungspreis (NHI)), der von der japanischen Regierung bestimmt wird. Die Umsatzbeteiligung beginnt im unteren zweistelligen Prozentbereich und kann bis auf über 20 % der Nettoerlöse ansteigen. Auf Basis des positiven Pre-NDA-Meetings mit der japanischen Zulassungsbehörde hatte PAION mit Vorbereitungen für einen Marktzulassungsantrag für Remimazolam begonnen. Mundipharma hat diese Aufgaben nun mit der Unterstützung von PAION übernommen. Mundipharma plant derzeit die Einreichung eines Zulassungsantrags in Japan in 2018.
PAIONs südkoreanischer Remimazolam-Lizenzpartner Hana Pharm wird eine Phase-III-Studie mit Remimazolam in der Allgemeinanästhesie in Südkorea durchführen. Mit dem Abschluss der Studie wird in 2018 gerechnet.
PAIONs chinesischer Remimazolam-Lizenzpartner Yichang Humanwell wird mit Remimazolam eine Phase-II-Studie in der Allgemeinanästhesie und eine Phase-III-Studie in der Kurzsedierung in China durchführen.
Ertrags-, Vermögens- und Finanzlage für 2017
Die im Berichtsjahr erfassten Umsatzerlöse beliefen sich auf EUR 5,8 Mio. und erhöhten sich um EUR 1,5 Mio. gegenüber dem Vorjahr. Die Umsatzerlöse beinhalteten EUR 5,7 Mio. aus der 2016 von Cosmo erhaltenen Upfrontzahlung in Gesamthöhe von EUR 10 Mio. Die Realisierung der erhaltenen Upfrontzahlung erfolgte dabei in Abhängigkeit bestimmter Entwicklungsfortschritte.
Die Forschungs- und Entwicklungsaufwendungen beliefen sich auf EUR 17,9 Mio. und resultierten insbesondere aus dem klinischen Entwicklungsprogramm für Remimazolam in der Indikation Kurzsedierung in den USA. Der Rückgang gegenüber dem Vorjahr in Höhe von EUR 5,6 Mio. resultiert vornehmlich aus geringeren Aufwendungen für Phase-III-Studien, die teilweise durch höhere Kosten für Phase-I-Studien kompensiert wurden.
Die Aufwendungen für Verwaltung und Vertrieb beliefen sich zusammen auf EUR 3,8 Mio. und verringerten sich um EUR 1,3 Mio. gegenüber dem Vorjahr. Dabei gingen die Verwaltungskosten um EUR 0,7 Mio. auf EUR 3,1 Mio. und die Vertriebskosten um EUR 0,6 Mio. auf EUR 0,7 Mio. zurück. Die im Vorjahr höheren Verwaltungsaufwendungen resultierten vornehmlich aus der Vorbereitung potentieller, letztlich nicht durchgeführter Kapitalmaßnahmen, während die im Vorjahr erfassten Vertriebsaufwendungen wesentliche Anbahnungskosten für Lizenzvereinbarungen enthielten, die im Berichtsjahr nur in geringerem Umfang angefallen sind.
Die Steuern vom Einkommen und vom Ertrag des Geschäftsjahres betreffen im Wesentlichen die steuerliche Förderung durch Steuergutschriften auf Teile der Forschungs- und Entwicklungskosten durch die britischen Finanzbehörden. Die Veränderung gegenüber dem Vorjahr resultiert vornehmlich aus dem Rückgang der Aufwendungen für Forschung und Entwicklung in der Berichtsperiode.
Der Jahresfehlbetrag von EUR 12,1 Mio. liegt deutlich unter dem Vorjahresniveau mit EUR 20,1 Mio. und am unteren Ende der prognostizierten Spanne von ca. EUR 12 Mio. bis ca. EUR 14 Mio.
Der Finanzmittelbestand belief sich zum 31. Dezember 2017 auf EUR 24,8 Mio., ein Rückgang um EUR 5,3 Mio. im Vergleich zum Vorjahr.
Der Cashflow aus der laufenden Geschäftstätigkeit in Höhe von EUR -17,7 Mio. resultiert im Wesentlichen aus dem Jahresfehlbetrag in Höhe von EUR 12,1 Mio. korrigiert um nicht zahlungswirksame Umsatzerlöse in Höhe von EUR 5,8 Mio.
Der Cashflow aus der Finanzierungstätigkeit resultiert aus den Bruttomittelzuflüssen aus der im Februar 2017 durchgeführten Bezugsrechtskapitalerhöhung (EUR 5 Mio.) und der im Juli 2017 durchgeführten Kapitalerhöhung unter Ausschluss des Bezugsrechts (EUR 8 Mio.), den im Zusammenhang mit diesen Kapitalerhöhungen angefallenen Kapitalbeschaffungskosten (EUR 0,7 Mio.) sowie aus der Ausübung von Aktienoptionen (EUR 0,1 Mio.).
Ausblick
Entwicklungs- und Vermarktungsausblick
PAIONs Hauptziele für 2018 sind die Fertigstellung und Übergabe der Daten und Unterlagen an Cosmo in den USA sowie der Start einer neuen EU-Phase-III-Studie in der Allgemeinanästhesie. Parallel arbeitet PAION weiter an der Herstellungsentwicklung für Remimazolam.
In den USA fokussiert sich PAION auf die integrierte Gesamtanalyse aller klinischen Studien mit Remimazolam. Die Fertigstellung dieser Auswertung ist Voraussetzung für die Erstellung und Einreichung eines Marktzulassungsantrags in den USA. Üblicherweise findet vor Einreichung ein Pre-NDA-Meeting mit der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA statt, das Cosmo aktuell kurz vor der Einreichung des Marktzulassungsantrags plant. Derzeit laufen zusammen mit Cosmo sowie wichtigen US-amerikanischen klinischen Meinungsbildnern und regulatorischen Experten die hierzu notwendigen Abstimmungen und Vorbereitungsarbeiten. Die Einreichung des Zulassungsantrags wird unter Verantwortung von Cosmo erfolgen. Cosmo erwartet derzeit die Einreichung des Zulassungsantrags im vierten Quartal 2018/ersten Quartal 2019.
In der EU bereitet PAION eine Phase-III-Studie in der Allgemeinanästhesie vor mit einem Studiendesign vergleichbar mit dem in Japan erfolgreich durchgeführten Phase-III-Programm in der Allgemeinanästhesie. Nach der erfolgten Abstimmung mit der zuständigen europäischen Regulierungsbehörde EMA zur Festlegung des neuen europäischen Phase-III-Programms im Januar 2018 ist der Studienstart im zweiten Halbjahr 2018 geplant.
PAION erwartet, dass die anderen regionalen Remimazolam-Kooperationspartner ihre Entwicklungsaktivitäten hin zu einem Zulassungsantrag fortführen. Mundipharma plant die Einreichung des Zulassungsantrags in Japan in 2018. R-Pharm führt aktuell in Russland eine Phase-III-Studie mit Remimazolam durch; die Rekrutierung wird voraussichtlich im Laufe des ersten Halbjahres 2018 abgeschlossen sein. Anschließend plant R-Pharm die Einreichung des Zulassungsantrags, die aktuell Ende 2018 avisiert ist. Yichang Humanwell wird zwei klinische Studien mit Remimazolam in China durchführen; eine Phase-III-Studie in der Kurzsedierung und eine Phase-II-Studie in der Allgemeinanästhesie. Hana Pharm wird in Südkorea eine Phase-III-Studie mit Remimazolam in der Allgemeinanästhesie durchführen. Pharmascience, Hana Pharm und TR-Pharm planen auf Basis des US-amerikanischen beziehungsweise des japanischen Dossiers die Einreichung von Zulassungsanträgen in ihren Territorien.
Finanzausblick
PAION erwartet im Jahr 2018 rund EUR 3 Mio. Umsatzerlöse, davon EUR 2 Mio. in Zusammenhang mit der geplanten Einreichung des Remimazolam-Zulassungsantrags in Japan durch Mundipharma. Zudem betreffen ca. EUR 1 Mio. die im Januar 2018 von Mundipharma erhaltene Upfrontzahlung im Rahmen der Remimazolam-Lizenzvereinbarung für Japan.
Die Forschungs- und Entwicklungsaufwendungen werden aufgrund weiterer geplanter Investitionen in die Entwicklung von Remimazolam inklusive der EU-Phase-III-Studie zwischen ca. EUR 15 Mio. und ca. EUR 17 Mio. betragen, abhängig vom Fortschritt der Entwicklung. Steuergutschriften auf Teile der Forschungs- und Entwicklungskosten aufgrund der steuerlichen Förderung durch die britischen Finanzbehörden werden zu einem Steuerertrag von ca. EUR 3 Mio. führen. Die Verwaltungs- und Vertriebsaufwendungen werden sich auf ca. EUR 3,5 Mio. bis ca. EUR 4,0 Mio. belaufen. Es wird ein Jahresfehlbetrag zwischen ca. EUR 12,5 Mio. und ca. EUR 15,0 Mio. für 2018 erwartet. Sollte sich der Zulassungsantrag in Japan in das Jahr 2019 verschieben, würden die Umsatzerlöse und das Jahresergebnis EUR 2 Mio. niedriger ausfallen. Bei Einreichung des Zulassungsantrags in den USA im vierten Quartal 2018 würden sich sowohl die Umsatzerlöse als auch das Jahresergebnis im Jahr 2018 erhöhen.
Wesentliche Annahme für den Ausblick ist, dass die Aktivitäten von PAION und der Partner wie erwartet fortschreiten. Anderenfalls würden sich wesentliche Kostenblöcke ins Jahr 2019 verschieben. Ferner liegt den Planungen der derzeitige Stand der Gespräche mit den Zulassungsbehörden zugrunde. Durch zusätzliche Anforderungen der Zulassungsbehörden könnten höhere Kosten als geplant anfallen und sich Zulassungstermine verschieben.
Auf Basis der aktuellen Planung geht PAION davon aus, dass der Finanzmittelbestand von EUR 24,8 Mio. zum 31. Dezember 2017 PAION in die Lage versetzt, alle Aktivitäten zur Vorbereitung des Zulassungsantrags in der Indikation Kurzsedierung in den USA vollständig abzuschließen. PAION erwartet in Abhängigkeit der Erreichung bestimmter regulatorischer Meilensteine in den Lizenzgebieten weitere Zahlungen von seinen Lizenzpartnern sowie umsatzabhängige Lizenzzahlungen im Falle der Marktzulassung. Sollten Entwicklung, Einreichung des Marktzulassungsantrags und die Marktzulassung planmäßig erfolgen, wird PAION keine weiteren Finanzmittel benötigen, um Remimazolam auf den US-Markt zu bringen.
Für die geplante EU-Phase-III-Studie sind aus heutiger Sicht keine weiteren Finanzmittel mehr notwendig, sodass die Studie planmäßig im zweiten Halbjahr 2018 starten kann. Der Kassenbestand einschließlich erwarteter Steuergutschriften der britischen Finanzbehörden auf Teile der Forschungs- und Entwicklungskosten sichert inklusive potentieller erwarteter Meilensteinzahlungen in Zusammenhang mit der Einreichung der Zulassungsanträge in den USA und Japan und unter Berücksichtigung der aktuellen Kostenplanung die Durchführung der avisierten Phase-III-Studie in der EU. Damit ist eine Liquiditätsreichweite bis ins zweite Halbjahr 2019 gewährleistet. Bis zur Einreichung des Marktzulassungsdossiers für die EU werden nach derzeitiger Planung weitere Finanzmittel in Höhe von ca. EUR 15 Mio. benötigt. Dieser Finanzmittelbedarf könnte teilweise durch weitere mögliche Meilensteinzahlungen gedeckt werden.
Aktuell (22.03.2018 / 12:59 Uhr) notieren die Aktien der Paion AG im Xetra-Handel mit einem Minus von -0,10 EUR (-4,01 %) bei 2,39 EUR.
